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医药技术平台的投资逻辑

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医药技术平台的投资逻辑

在XBI和港股医药腰斩的日子里,下跌本身创造了恐慌,很少人去关注长期价值和基本逻辑。长期投资还是得聚焦于底层逻辑上,以RNAi技术平台为例,讲讲其投资逻辑。

RNAi 机理发现者 2006 年获诺贝尔生理医学奖,机理是将一种叫siRNA的小段核酸递送进细胞,直接降解 mRNA,抑制相应的蛋白产生。人体和所有生物都依靠mRNA作为模版来生产蛋白,如果把mRNA降解掉,就不会有蛋白产生,这个机理可以治疗很多病。

这个技术在约15年前很火热,几个大药企都在开发,但是由于当时找不到可靠的递送技术,陆续失败,大药企门纷纷退出,几家小公司接盘继续埋头苦干。

经过近20年的积累,几大技术被开发出来:

1、天然核酸不稳定,通过核酸修饰技术,解决了核酸不稳定的问题,核酸修饰技术后来也被用在mRNA疫苗和基因编辑上。

2、在2010年左右,有家公司通过在脂质体中添加一种可离子化脂质,发明了一种脂质纳米颗粒简称LNP,LNP可以结合一种蛋白APOE,然后和肝细胞表面的受体结合进入细胞,解决了递送的问题。LNP后来也被用在mRNA疫苗和基因编辑上,大名顶顶的2个已上市mRNA疫苗都是用LNP。

3、2014年左右,有家公司发明了一种小分子配体连接siRNA的技术,注射后小分子配体和肝细胞表面受体结合被内吞,这是一个更好的RNAi递送技术。

在此基础上,2015年至今FDA已批准上市了4个RNAi药物。最轰动的是靶向PCSK9的RNAi药物,属于目前最好的降胆固醇药物,半年皮下注射一次,低密度胆固醇下降50%,目前已经在全球上市,正迅速成为爆款。该药物在上市前被诺华以94亿美元收购,我从中小赚了一笔。

RNAi药物相对抗体、小分子药物有很大优势:

1、给药方便,只需3-6个月皮下无痛注射给药一次,小分子药物要天天吃,抗体药物需要每月注射。

2、安全性好,通过序列筛选,靶向性非常好,目前已上市和已有临床数据的RNAi药物安全性都非常好。

3、效果突出,RNAi直接降解蛋白的上游,效果比抑制剂更好、更持久。

在这种优势的基础上,RNAi技术平台正源源产出first in class 和best in class的药物,未来5-10年,预计还会有数十个RNAi药物上市。

该技术目前主要靶向肝脏,肝脏的可开发靶点估计有近百个,靶向其它器官也正在开发和临床试验中,成功是时间问题,这将开启额外的增长空间。

窃以为,这种技术平台公司就像会下蛋的母鸡,长年累月源源不断下蛋,不断提升公司的内在价值,是极佳的投资标的,具有下有保底、上不封顶的特性。

建平远航投资的几个技术平台如RNAi、细胞治疗、PROTAC、基因编辑、ADC都有这种特性,这些技术平台是过去数十年医疗科技积累的成果,是时代赋予的机会。


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